TLV subventionerar Elfabrio för behandling av vuxna med Fabrys sjukdom

Stockholm den 20 november 2023 – Tandvårds- och läkemedelsförmånsverket (TLV) har bedömt att förutsättningarna för subvention är uppfyllda och att Elfabrio (pegunigalsidas alfa) ska ingå i läkemedelsförmånerna från 18 november 2023.¹

TLV konstaterar i sitt beslut att kostnaderna för användning av Elfabrio är rimliga och att kriterierna i övrigt är uppfyllda.

– Fabry är en komplex sjukdom där en behandling inte passar alla. Det är därför viktigt att patienterna får tillgång till ytterligare ett behandlingsalternativ, säger Patrick Svarvar, chef för avdelningen sällsynta sjukdomar på Chiesi i Norden.

Om Fabrys sjukdom
Vid Fabrys sjukdom råder brist på enzymet alfa-galaktosidas. Det gör att vissa ämnen inte bryts ned utan ansamlas i cellerna vilket leder till att blodkärl och organ kan skadas. Vanliga symtom är smärta, mag-, tarmpåverkan och trötthet. Även hjärtat, njurarna och blodkärlen i hjärnan kan påverkas.²

Symtombilden och svårighetsgraden vid Fabrys sjukdom varierar mellan olika personer och är bland annat kopplad till hur mycket av enzymaktiviteten som finns kvar i cellerna. En del personer har en tidigare sjukdomsdebut, samt fler och svårare symptom, medan andra har en senare debut och mildare symtom. Vissa patienter har endast påverkan på enstaka organ.²

Omkring 90 personer i Sverige har sjukdomen, men det finns troligtvis ett mörkertal. Det tar ofta tid till diagnos eftersom kunskapen om sjukdomen är låg och symtomen kan förväxlas med andra sjukdomar. Sjukdomen är ärftlig.²

Om Elfabrio
Elfabrio (pegunigalsidas alfa) koncentrat till infusionsvätska, lösning, godkändes av Europeiska läkemedelsmyndigheten i maj 2023. Pegunigalsidas alfa är avsett för långvarig enzymersättningsbehandling hos vuxna patienter med en bekräftad diagnos av Fabrys sjukdom. Pegunigalsidas alfa, som produceras i tobaksceller, är ett pegylerat enzym vilket ger en halveringstid på ca 80 timmar³. Rekommenderad dos är 1 mg/kg kroppsvikt och läkemedlet administreras som intravenös infusion varannan vecka.³  

Om Chiesi
Chiesi Farmaceutici är baserat i Parma, Italien, och är en internationell forskningsinriktad koncern med 85 års erfarenhet inom läkemedelssektorn och finns i 29 länder. Koncernen forskar, utvecklar och marknadsför innovativa läkemedel inom respiratoriska sjukdomar, specialvård och sällsynta sjukdomar. Koncernens Research & Development-center är baserat i Parma och integrerat med sex andra viktiga forsknings- och utvecklingskoncerner i Sverige, Frankrike, USA och Storbritannien för att främja sina prekliniska, kliniska och registreringsprogram. Den svenska forskningsanläggningen fokuserar på biologisk utveckling och ligger i Solna. Koncernen sysselsätter cirka 6000 personer varav 80 personer är anställda i Norden. Chiesi är ett B-corp certifierat företag. B-corp är en ambitiös hållbarhetscertifiering som granskas av oberoende tredjepart. 

För mer information, vänligen kontakta:

Annelie Barkelund, Public Affairs and External Communications Manager
Tel: +46 727 032 386
Mejladress: a.barkelund@chiesi.com

Referenser

1. TLVs beslut om subvention av Elfabrio, ärendenummer 1587/2023 Elfabrio ingår i högkostnadsskyddet - Tandvårds- och läkemedelsförmånsverket TLV
2. Socialstyrelsens information om Fabrys sjukdom (https://www.socialstyrelsen.se/kunskapsstod-och-regler/omraden/sallsynta-halsotillstand/fabrys-sjukdom/)
3. Elfabrio produktresumé, www.fass.se

511-2023-MARK